Samenwerken en harmoniseren: op weg naar een lerend zorgsysteem
De ontwikkeling van een nieuw medicijn duurt lang en is kostbaar. Bovendien is de kans klein dat een geneesmiddel effectief is bij de patiënt. Dat kan en moet beter, vindt prof. dr. Miriam Koopman. Zij pleit voor optimaal combineren van patiëntdata, en werkt daarom samen met onder andere Oncode en de Hartwig Medical Foundation aan een ambitieus plan om nieuwe behandelingen voor kanker sneller naar de kliniek te brengen. ‘Patiënten zijn verbaasd dat we binnen de zorg verschillende data niet automatisch met elkaar mogen delen en koppelen om van te leren. Dat kan de uitkomst voor een volgende patiënt verbeteren’.
In Nederland overlijden jaarlijks bijna 50 duizend mensen aan kanker, en leven meer dan 600 duizend mensen met of na een kankerdiagnose. Om die enorme impact van kanker te verkleinen is het belangrijk om effectieve behandelingen te blijven ontwikkelen, en tegelijkertijd overdiagnose en overbehandeling te voorkomen. In een tijd waarin de zorgkosten blijven stijgen en steeds meer innovatieve geneesmiddelen het licht zien, wordt het steeds belangrijker om het zorgsysteem zo in te richten dat de zorg én de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen betaalbaar blijven.
Daarom is het nodig om te weten voor welke patiënt een behandeling zinvol is, zegt prof. dr. Miriam Koopman, hoogleraar Medische Oncologie aan het UMC Utrecht. ‘De goudmijn aan patiëntgegevens speelt daarbij een grote rol. Door slim combineren van klinische gegevens met genetische gegevens over de eigenschappen van een tumor, kunnen we sneller te weten komen hoe een geneesmiddel functioneert.’
Theorie versus praktijk
Toch gebeurt dat combineren van data in de praktijk nog weinig. Patiëntgegevens zijn meestal niet beschikbaar voor alle belanghebbenden in de zorg, zoals artsen, onderzoekers, zorgverzekeraars en fabrikanten. Zij maken vaak hun eigen databases om hun eigen onderzoeksvragen te kunnen beantwoorden. Dat leidt tot slepende goedkeuringstrajecten voor nieuwe geneesmiddelen, zegt Koopman. ‘Allereerst is voor registratie van een geneesmiddel een studie nodig met genoeg proefpersonen. Pas bij een aangetoonde verbetering in de overleving ten opzichte van de standaardbehandeling kunnen we een uitspraak doen over de effectiviteit.’ Vaak blijkt pas in die laatste fase dat de effectiviteit toch onvoldoende is. Het middel gaat dan de prullenbak in, ondanks jaren fundamenteel, preklinisch en klinisch onderzoek.
Zelfs als een geneesmiddel wel effectief blijkt, komen de resultaten in de dagelijkse praktijk zelden overeen met die uit de goedkeuringsstudies. De werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen wordt vaak onderzocht binnen een selecte patiëntengroep. ‘Aan goedkeuringsstudies doen relatief veel vaker jonge en fitte patiënten mee’, zegt Koopman. ‘Die zijn niet vergelijkbaar met de gemiddeld oudere en minder fitte patiënt die ik zie in mijn spreekkamer.’ Bovendien zijn steeds vaker subgroepen te onderscheiden bij kanker, elk met een ander beloop en beleid. ‘Dat maakt het lastig goede conclusies te trekken over de werkzaamheid, terwijl individuele patiënten wel baat kunnen hebben bij een geneesmiddel.’
Oncode-PACT
Het huidige ontwikkelproces van kankermedicijnen is dus te kostbaar, duurt te lang, en de patiënt die nú ziek is, heeft er geen baat bij. Dat kan en moet beter, vonden vele onderzoekers. Oncode Institute zette daarom met vele partners, waaronder Hartwig Medical Foundation, Oncode-PACT op. Het doel van dit project is versnellen en verbeteren van het preklinische ontwikkelproject van kankermedicijnen door de patiënt eerder voor het voetlicht te laten treden. Zo is eerder en beter te voorspellen welke patiënten het meeste baat hebben bij een geneesmiddel.
Daarvoor maakt Oncode-PACT al in het preklinische traject gebruik van goed gedefinieerde patiëntencohorten (met moleculaire weefselinformatie), modelsystemen zoals organoïden en kunstmatige intelligentie. Bovendien werken de onderzoekers in dit traject vanaf het begin samen met de regulatoire instanties, zodat die het goedkeuringstraject waar nodig kunnen aanpassen. ‘Daarmee vergroten we de kans van slagen van een effectief medicijn’, zegt Koopman. ‘Onderzoekers kunnen veel eerder in het ontwikkelproces de effectiviteit van een mogelijk geneesmiddel beoordelen met patiëntinformatie uit de praktijk, gecombineerd met genetische data.’
Complete genetische analyse
Voor die genetische data werken Koopman en haar collega’s samen met Hartwig Medical Foundation. ‘Samen gaan wij voor 1.500 tot 2.000 patiënten een complete genetische analyse doen. Bovendien willen we niet alleen real world-gegevens gebruiken, maar deze ook real time beschikbaar maken, zodat we veel sneller inzage hebben in de effectiviteit van een nieuw geneesmiddel. Tegelijkertijd weten we hiermee vrijwel direct welke patiënt in aanmerking komt voor een studiebehandeling ‘op maat’.’
De complete genetische analyse die Hartwig Medical Foundation aanbiedt, past bij die ‘op maat’-aanpak die Koopman voor zich ziet. ‘Een complete genetische analyse zou onderdeel moeten zijn van de standaarddiagnostiek bij iedere patiënt met kanker. Dat draagt bij aan een beter, afgestemd behandeladvies. Zo verminderen we over- en onderbehandeling, maken we tegelijkertijd de zorg kosten-effectiever en houden we hem betaalbaar.’
Harmonisatie
Een aanverwant doel van Oncode-PACT is het opzetten van een landelijk platform voor vroegklinische studies, zodat patiënten sneller en ‘op maat’ kunnen worden gekoppeld aan een geschikte studie. Essentieel daarbij is het delen van data met alle belanghebbenden in een zogenaamd lerend zorgsysteem. Daarin zijn het vastleggen van data én hiervan leren als integraal onderdeel van het zorgproces opgenomen.
Voor zo’n harmonisatie is wel data nodig die veilig en gestandaardiseerd is verzameld en verwerkt, vindbaar en toegankelijk voor alle belanghebbenden, terwijl de privacy van patiënten wordt gegarandeerd. Een soortgelijke uitdaging speelt in het hele zorgveld, en is onderwerp van het publiek-private samenwerkingsverband Health-RI. Zij wil afspraken formuleren om data zo eenduidig en herbruikbaar mogelijk te maken, en heeft daarvoor een lijst opgesteld met obstakels die hergebruik en eenduidigheid verhinderen (https://www.health-ri.nl/data-reuse-obstacles-removal-traject). Het idee is dat dit uitgangsdocument bij alle belanghebbenden in de zorg als leidraad gaat dienen voor het delen van data. ‘De oplossing zit in het centraal stellen van de gezondheidsdata, en daaromheen alle projecten die hier gebruik van willen maken’, zegt Koopman. ‘Maar dan moet je wel met elkaar afstemmen welke randvoorwaarden gelden om de data te gebruiken. Iedere partij kan daarna zelf met de data aan de slag.’
Postcodegeneeskunde
Maar een lerend zorgsysteem, zoals ook voor Oncode-PACT relevant is, valt of staat uiteindelijk bij de toestemming die de patiënt geeft om diens data te gebruiken. Koopman pleit daarom al jaren voor een integratie van zorg en onderzoek, liefst met een “Ja, ik doe mee”-knop bij de ingang van iedere zorginstelling. Een patiënt zou daarmee onderzoekers toestemming geven om patiëntdata te (her)gebruiken voor wetenschappelijk onderzoek.
Niet alleen de patiënt, ook de behandelaar moet de nodige handelingen verrichten om data bruikbaar te maken voor een lerend zorgsysteem. Het invoeren van data op een goede manier vergt een omslag bij de beroepsgroep, zegt Koopman. ‘Als je hebt vastgesteld welke basisdata je nodig hebt, moet je deze vervolgens eenduidig en consistent noteren. Zo kan een behandelaar met een lerend zorgsysteem een behandeladvies formuleren volgens de richtlijnen, dat ongeacht de plaats van het ziekenhuis hetzelfde is. Het is dan aan de patiënt om een weloverwogen keuze te maken.’ Op termijn kan dat ongewenste postcodegeneeskunde voorkomen: het fenomeen dat de aangeboden zorg in het ene ziekenhuis niet hetzelfde is als in het andere.
Urgentie
Een lerend zorgsysteem klinkt bijna té logisch, zegt Koopman. ‘Ik vraag mezelf al jaren af waarom zoiets nog niet bestaat. In iedere tak van sport doen we nooit iets zonder onze werkwijzen continu te verbeteren. Juist in de gezondheidszorg zou het logisch zijn dat we ook zo werken. Maar als ik een patiënt vraag of ik zijn of haar data mag gebruiken om van te leren met onderzoek, vraagt die vaak waarom we dat niet al lang doen. Hoe is dat mogelijk?’
‘Om zo’n systeem te laten werken moeten we ook een omslag stimuleren in onze oude manier van werken’, zegt Koopman. ‘Anders dan vroeger moet vanaf de start iedereen om de tafel. Bij Oncode-PACT zijn alle belanghebbenden vanaf het begin betrokken: farmaceuten, verzekeraars, patiënten, regulatoire instanties, overheid, clinici, ziekenhuizen en onderzoekers. We nemen ieders perspectief mee in de nieuwe manier van werken, waardoor een win-winsituatie ontstaat. Iedereen voelt eerder de urgentie om samen te werken.’
Afrekencultuur
Ook een andere academische mentaliteit kan de opzet van een lerend zorgsysteem goed doen, denkt Koopman. ‘Veel collega’s in de zorg en in het wetenschappelijk medisch onderzoek werken vanuit hun eigen achtergrond en met hun eigen onderzoeksvragen. Daarbij speelt mee dat in de academische wereld nog steeds een afrekencultuur heerst. Zo lang auteurschappen en beurzen op persoonlijke titel zijn en worden gebruikt om te beoordelen, stimuleert dit een ‘ieder voor zich’-beleid. Dat verhindert samenwerking.’ Er zijn gelukkig verschillende bewegingen om dit te veranderen, maar dat kan nog beter, vindt Koopman. ‘De inhoud moet leidend zijn, niet het ego.’
Essentieel, vindt Koopman, is het heersende beeld van gezondheidsdata. ‘We moeten data en de infrastructuur daaromheen gaan zien als een nutsvoorziening, net zoals bijvoorbeeld de riolering in Nederland. Het is tijd voor meer bewustwording. Beleid rond data verdient investering, los van politieke voorkeuren en verkiezingen. Als we de kosten in de zorg beheersbaar willen houden, moeten we daarmee aan de slag.’
Dit artikel verscheen op hartwigmedicalfoundation.nl en precisieoncologie.nl